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Vertex Pharmaceuticals Incorporated è un'azienda biotecnologica che si dedica allo sviluppo e alla commercializzazione di terapie per il trattamento della fibrosi cistica. L'azienda commercializza SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI e KALYDECO per trattare pazienti affetti da fibrosi cistica con specifiche mutazioni nel gene del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica; inoltre, offre TRIKAFTA per il trattamento di pazienti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 6 anni che presentano almeno una mutazione F508del. Il suo portafoglio di sviluppo include VX-864, attualmente in fase 2 di sperimentazione clinica, per il trattamento della carenza di AAT; VX-147, in fase 2 di sperimentazione clinica, per il trattamento della glomerulosclerosi focale segmentale mediata da APOL1 (FSGS) e altre gravi malattie renali; VX-880, in fase 1/2 di sperimentazione clinica, per il trattamento del diabete di tipo 1; VX-548, un inibitore di NaV1.8 per il trattamento del dolore acuto, neuropatico e muscoloscheletrico, attualmente in fase 2 di sperimentazione clinica; e CTX001, in fase 3 di sperimentazione clinica, per il trattamento della SCD severa e della TDT. L'azienda vende i propri prodotti principalmente a farmacie specializzate e distributori specializzati negli Stati Uniti, nonché a distributori specializzati, catene di vendita al dettaglio, ospedali e cliniche a livello internazionale. Vertex ha instaurato collaborazioni con Affinia Therapeutics, Inc.; Arbor Biotechnologies, Inc.; CRISPR Therapeutics AG; Kymera Therapeutics, Inc.; Mammoth Biosciences, Inc.; Moderna, Inc.; Obsidian Therapeutics, Inc.; e Skyhawk Therapeutics, Inc.; oltre a Ribometrix, Inc.; Genomics plc; Merck KGaA di Darmstadt, Germania, e X-Chem, Inc. Vertex Pharmaceuticals Incorporated è stata fondata nel 1989 e ha sede a Boston, Massachusetts.