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Vertex Pharmaceuticals Incorporated è un'azienda biotecnologica che si dedica allo sviluppo e alla commercializzazione di terapie per il trattamento della fibrosi cistica. L'azienda commercializza SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI e KALYDECO per trattare pazienti affetti da fibrosi cistica con specifiche mutazioni nel gene del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica; e TRIKAFTA per il trattamento di pazienti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 6 anni che presentano almeno una mutazione F508del. Il suo portafoglio di prodotti in fase di sviluppo include VX-864 per il trattamento della carenza di AAT, attualmente in fase 2 di sperimentazione clinica; VX-147 per il trattamento della glomerulosclerosi segmentaria focale mediata da APOL1, o FSGS, e altre gravi malattie renali, anch'esso in fase 2 di sperimentazione clinica; VX-880, un trattamento per il diabete di tipo 1, in fase 1/2 di sperimentazione clinica; VX-548, un inibitore di NaV1.8 per il trattamento del dolore acuto, neuropatico e muscoloscheletrico, in fase 2 di sperimentazione clinica; e CTX001 per il trattamento della SCD severa e della TDT, attualmente in fase 3 di sperimentazione clinica. L'azienda distribuisce i suoi prodotti principalmente a farmacie specializzate e distributori specializzati negli Stati Uniti, oltre a distributori specializzati, catene di vendita al dettaglio, ospedali e cliniche a livello internazionale. Ha collaborazioni con Affinia Therapeutics, Inc.; Arbor Biotechnologies, Inc.; CRISPR Therapeutics AG; Kymera Therapeutics, Inc.; Mammoth Biosciences, Inc.; Moderna, Inc.; Obsidian Therapeutics, Inc.; e Skyhawk Therapeutics, Inc.; oltre a Ribometrix, Inc.; Genomics plc; Merck KGaA di Darmstadt, Germania, e X-Chem, Inc. Vertex Pharmaceuticals Incorporated è stata fondata nel 1989 e ha sede a Boston, Massachusetts.