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Vertex Pharmaceuticals Incorporated è una delle principali aziende biotecnologiche, focalizzata principalmente sulla scoperta, sviluppo e commercializzazione di trattamenti innovativi, in particolare per la fibrosi cistica (FC). L'azienda offre una gamma di farmaci approvati per i pazienti affetti da FC, tra cui SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI e KALYDECO, che mirano a specifiche mutazioni all'interno del gene che codifica per il regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica. Inoltre, fornisce TRIKAFTA per gli individui con FC di età pari o superiore a sei anni che presentano almeno una mutazione F508del. Oltre alle sue terapie consolidate per la FC, Vertex dispone di un solido e diversificato pipeline clinico. Questo include VX-864, attualmente in fase 2 per la carenza di alfa-1 antitripsina (AAT); VX-147, anch'esso in fase 2, che affronta la glomerulosclerosi segmentale focale mediata da APOL1 (FSGS) e altre gravi condizioni renali; VX-880, un potenziale trattamento per il diabete di tipo 1 in fase di sperimentazione clinica di fase 1/2; VX-548, un inibitore di NaV1.8 in fase 2 per varie forme di dolore acuto, neuropatico e muscoloscheletrico; e CTX001, attualmente in fase 3 di sviluppo per la grave anemia falciforme (SCD) e la beta-talassemia dipendente da trasfusioni (TDT). L'azienda distribuisce i suoi prodotti farmaceutici attraverso farmacie specializzate e distributori negli Stati Uniti, mentre le vendite internazionali sono facilitate tramite una rete di distributori specializzati, catene di vendita al dettaglio, ospedali e cliniche. Vertex è inoltre coinvolta in numerose collaborazioni strategiche con partner come Affinia Therapeutics, Arbor Biotechnologies, CRISPR Therapeutics, Kymera Therapeutics, Mammoth Biosciences, Moderna, Obsidian Therapeutics, Skyhawk Therapeutics, Ribometrix, Genomics plc, Merck KGaA e X-Chem. Fondata nel 1989, Vertex Pharmaceuticals ha sede a Boston, Massachusetts.