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Vertex Pharmaceuticals Incorporated è un'azienda biotecnologica impegnata nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie per il trattamento della fibrosi cistica. L'azienda commercializza SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI e KALYDECO per il trattamento di pazienti affetti da fibrosi cistica con specifiche mutazioni nel gene del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica; e TRIKAFTA per il trattamento di pazienti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 6 anni che presentano almeno una mutazione F508del. Il suo portafoglio di prodotti in fase di sviluppo include VX-864 per il trattamento della carenza di AAT, attualmente in fase di sperimentazione clinica di Fase 2; VX-147 per il trattamento della glomerulosclerosi focale segmentale mediata da APOL1, o FSGS, e altre gravi malattie renali, anch'esso in fase di Fase 2; VX-880, un trattamento per il diabete di tipo 1, in fase di sperimentazione clinica di Fase 1/2; VX-548, un inibitore di NaV1.8 per il trattamento del dolore acuto, neuropatico e muscoloscheletrico, in fase di Fase 2; e CTX001 per il trattamento della SCD severa e della TDT, attualmente in fase di sperimentazione clinica di Fase 3. L'azienda vende i propri prodotti principalmente a farmacie specializzate e distributori specializzati negli Stati Uniti, oltre a distributori specializzati, catene di vendita al dettaglio, ospedali e cliniche a livello internazionale. Vertex ha collaborazioni con Affinia Therapeutics, Inc.; Arbor Biotechnologies, Inc.; CRISPR Therapeutics AG.; Kymera Therapeutics, Inc.; Mammoth Biosciences, Inc.; Moderna, Inc.; Obsidian Therapeutics, Inc.; e Skyhawk Therapeutics, Inc.; oltre a Ribometrix, Inc.; Genomics plc; Merck KGaA, Darmstadt, Germania; e X-Chem, Inc. Vertex Pharmaceuticals Incorporated è stata fondata nel 1989 e ha sede a Boston, Massachusetts.